减低脑里面的天然朊蛋白(PrP)水准是外科手术或预防人朊病毒病的有吸引力的方针。任何PrP减低外科手术剂的临床研发将必需适当的药效学生物标志物:用于量化PrP的实用性且强势的作法,并且可靠地证明其在切片患者的里面枢神经;也统(CNS)里面的降低。
最近,分析人员评估了基于ELISA的人类肾脏(CSF)里面人类PrP定量的潜力,作为PrP降低外科手术的生物标志物。
分析人员说明,CSF PrP在处理流程和暂存流程里面对塑料悬浮非常敏感,但通过添加生物降解可以使其损失最小化。分析人员发现,血液污染不严重影响CSF PrP水准,并且CSF PrP和血红蛋白是不相关的,这一起说明CSF PrP是CNS都是以的,支持者其监控感兴趣组织的相关性,并且与脑里面相对血液高的PrP丰度保持一致。
在具有受控试样处理流程的数据流里面,CSF PrP表现显现出良好的受试者内重测信度(平均变异;也数,紧接8-11周利用的试样里面的13%),足够稳定的基线以必需外科手术上有含义的脑PrP降低的检测。
总之,这些发现发放了一种监控PrP减低药物在CNS里面的作用的作法,并且将透过这种作用机制促进朊病毒病外科手术剂的研发。
原始显现出处:
Vallabh SM et al. Prion protein quantification in human cerebrospinal fluid as a tool for prion disease drug development. PNAS, 2019; doi: 10.1073/pnas.1901947116.
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