Blueprint的Ayvakit成为美国首个获批治疗罕见胃肠道间质瘤突变的小分子疗法

2021-12-20 04:42:53 来源:

FDA周四月底已批文Blueprint Medicines的Ayvakit（apritinib）治疗患有PDGFR-α氨基酸18特异性的不作截肢或转移性消化系统间质肉瘤（GIST）孩童高血压。FDA处方药评核与研究中会心病学办公室代理所长Richard Pazdur却说，区别于PDGFR-alpha氨基酸18特异性的GIST高血压"对新标准医学上无反应，"但Ayvakit获批将作为第一种各种类型用于治疗具有该特异性的GIST高血压。该决定基于NAVIGATOR试验性的结果，试验性牵涉43名携带PDGFR-alpha氨基酸18特异性的GIST高血压，有数38名PDGFR-alpha D842V特异性的GIST高血压。发起者每天口服一次Ayvakit，直到传染病重大突破或出现不作接受的致癌性。得出总体号召率（ORR）为84％，其中会7％远超无论如何号召，而77％远超部分号召。在具有PDGFR-αD842V特异性的高血压亚组中会，ORR为89％，无论如何更为严重和部分更为严重共有8％和82％。FDA指出，虽然没远超反应的中会位持续短时间，但有61％的氨基酸18特异性的应答高血压应答短时间持续了六个月或格外长短时间。Blueprint顾问高管Kate Hiland指出："我们不仅在缩小方面发挥了重要作用，而且还使他们在很长很久内保持稳定无传染病重大突破。"该公司计划一周内在新泽西州提供Ayvakit，该药物先前被FDA颁给了突破性医学上和寡妇药称号。原始却说是：®ion_id=6#axzz6AP5R7iB8本文系由基尔医学（MedSci）原创编译搜集，刊登即可授权！